Сочинение на тему Как работает генная терапия?

Хотя генная терапия является многообещающим вариантом лечения многих заболеваний (включая наследственные расстройства, некоторые виды рака и некоторые вирусные инфекции), метод остается рискованным и все еще находится в стадии изучения, чтобы убедиться, что он будет безопасным и эффективным. Генная терапия в настоящее время проверяется только на заболевания, которые не имеют других лекарств.

Иногда весь ген или его часть дефектны или отсутствуют при рождении, или ген может изменяться или мутировать в течение взрослой жизни. Любая из этих вариаций может нарушить процесс производства белков, что может привести к проблемам со здоровьем или болезням. В генной терапии я могу сделать одну из нескольких вещей в зависимости от имеющейся проблемы. Я могу заменить ген, вызывающий проблемы со здоровьем, геном, который не добавляет, добавить гены, помогающие организму бороться или лечить болезнь, или отключить гены, вызывающие проблемы. Чтобы вставить новые гены непосредственно в клетки, я использую носитель, называемый «вектор», который генетически сконструирован для доставки гена. Вирусы, например, обладают естественной способностью доставлять генетический материал в клетки и, следовательно, могут использоваться в качестве векторов. Однако прежде чем вирус можно использовать для переноса терапевтических генов в клетки человека, его модифицируют, чтобы устранить его способность вызывать инфекционное заболевание.

Генная терапия может быть использована для модификации клеток внутри или вне организма. Когда это будет сделано внутри тела, я введу вектор, несущий ген, прямо в ту часть тела, которая имеет дефектные клетки. При генной терапии, которая используется для модификации клеток вне организма, кровь, костный мозг или другую ткань можно взять у пациента, а конкретные типы клеток можно выделить в лаборатории. Вектор, содержащий нужный ген, вводится в эти клетки. Клетки оставляют для размножения в лаборатории, а затем вводят обратно пациенту, где они продолжают размножаться и в конечном итоге дают желаемый эффект.